Venetoclax là một loại thuốc giai đoạn thử nghiệm được thiết kế để điều trị bệnh bạch cầu mãn tính VÀ bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính; Vào năm 2015, FDA đã chấp thuận cấp phép cho loại thuốc này, mang lại hiệu quả hài lòng cho những bệnh nhân đã sử dụng nó.
Venetoclax đang được phát triển bởi Abbvie và Genentech, một thành viên của Roche Group. Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) thường là một bệnh ung thư phát triển chậm của tủy xương và máu, trong đó các loại tế bào bạch cầu được gọi là tế bào lympho trở thành ung thư và nhân lên bất thường, đó là lý do tại sao Venetoclax ức chế tấn công vào các tế bào tạo ra sự cải thiện lớn ở những bệnh nhân mắc bệnh này.
Thuốc này có thể gây ra các tác dụng phụ như:
Hội chứng ly giải khối u (TLS) là do sự phân hủy nhanh chóng của các tế bào ung thư, gây suy thận, cần điều trị lọc máu và có thể dẫn đến tử vong.
Số lượng bạch cầu thấp (giảm bạch cầu trung tính) là phổ biến với phương pháp điều trị này, nhưng chúng cũng có thể nghiêm trọng. Bác sĩ sẽ tiến hành xét nghiệm máu để kiểm tra công thức máu của bạn trong quá trình điều trị. Bạn nên báo cho bác sĩ ngay lập tức nếu bị sốt hoặc bất kỳ dấu hiệu nhiễm trùng nào. Nó cũng có thể bao gồm tiêu chảy, buồn nôn, cảm thấy mệt mỏi.
Venetoclax được đánh giá trong một nghiên cứu nhóm đơn lẻ với liều lượng trên 100 bệnh nhân CLL. Tất cả các bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều đã được điều trị trước đó, nhiều người đã được điều trị nhiều lần.
Gần 80% bệnh nhân trong nghiên cứu đáp ứng với venetoclax, và trong khoảng 85% bệnh nhân đó, phản ứng kéo dài một năm hoặc hơn. Thuốc đặc biệt hiệu quả ở những bệnh nhân có tiên lượng xấu, ngay cả ở những bệnh nhân có khối u không đáp ứng với điều trị hóa trị.
Tác dụng phụ độc hại nhất là hội chứng ly giải khối u, xảy ra ở 3 trong số 56 bệnh nhân đầu tiên được điều trị, một trong số họ đã tử vong. Sau đó, lịch trình dùng thuốc trong nghiên cứu đã được thay đổi, sử dụng venetoclax trong một lịch trình liều lượng theo tỷ lệ, giúp giảm nguy cơ mắc hội chứng ly giải khối u.
